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白血病俗称“血癌”。长期以来，大家都以为患上此病就相当于宣判了死刑。现在，随着宣传的加大，人们渐渐了解到骨髓移植能够提供治愈性治疗，但其昂贵的价格和移植以后所面临的风险令许多患者及其家庭“望而却步”。其实，这些年来，随着“靶向治疗技术”的开展，白血病的治疗取得了一系列突破。究竟是什么力量能扭转乾坤呢？说起来其实也很简单，就是用一把钥匙开一把锁。
以急性早幼粒细胞白血病（简称APL ，又称AML-M3）为例，这是白血病中最凶险的一个亚型，临床上并不少见，其自然病程仅有3个月左右。它好似一个冷酷的刽子手，折磨着无数的患者及其家庭。即使使用强有效的化疗药物联合治疗，其完全缓解率只有60%～80%，3年无病生存率也只在35%左右，且最终还是避免不了复发，走上不归路；而目前的化疗药物作用“靶点”选择性不强，敌我不分，对正常组织细胞也乱杀一通，使得患者化疗结束后“元气”大伤。后来，学者们发现90%的APL患者的白血病细胞具有15和17号染色体的平行交互易位，这种易位导致一种新的融合蛋白产生，而它就是我们要找的“锁”，也是我们寻找开锁“钥匙”之奥妙的关键所在。正因为该蛋白的过度表达，导致了白细胞的分化受阻，使之停留在较幼稚的阶段，同时也阻断了细胞的凋亡，最终导致APL的发生。如若能找到某种药物抑制该蛋白的表达或者干脆将其消灭掉，使肿瘤细胞向良性或正常细胞分化(诱导分化作用)或者直接诱导肿瘤细胞的凋亡（诱导凋亡作用），那么，“钥匙”之谜不就解开了吗？
上世纪80年代后期，我国学者经过多年苦心钻研，采用全反式维甲酸治疗500多例APL患者终于获得成功。后来发现该药可以特异性的针对致病的融合蛋白，达到诱导白血病细胞分化的效果，使其“改邪归正”。迄今为止，临床上已用该药治疗5000余例APL患者，使得APL的缓解率达到80%～90%，死亡率从85%下降到10%以下；如若联合化疗，60%的病患可以存活5年以上。全反式维甲酸的成功应用，被国外学者誉为治疗APL的一次“中国革命”。
众所周知，砒霜是一种剧毒中药（主要成分为三氧化二砷），早在《本草纲目》和《内经》中就有用砒霜治疗白血病的记载，只是以前并未对砒霜的独特作用进行系统性研究。在传统中医“以毒攻毒”的思想指导下，如今，砒霜已成为抗癌利器，特别是在攻克APL的过程中，显示出卓越疗效。20世纪70年代哈尔滨医科大学用“癌灵1号”（主要成分为三氧化二砷，即砒霜）治疗APL，取得较好疗效，完全缓解率达65.6%，更令人震惊的是，对复发或难治性的APL，三氧化二砷也能取得50%以上的完全缓解率，此举不能不让外国人对我国传统的中药刮目相看。后经研究发现，砒霜的作用机制就是诱导凋亡和（或）诱导分化作用。如今，三氧化二砷（即砒霜）已正式被美国食品药物管理局(FDA)批准为治疗APL的一线药物。专家预言，用全反式维甲酸、 砒霜和化疗“三管齐下”的治疗方法，使APL成为第一个可能治愈的人类急性白血病。
如果说APL治疗的成功是一次历史性飞跃的话，那么慢性粒细胞白血病（CML）的治疗就是第二次飞跃了，因为历经这么多年，CML终于遇到了它的“克星”――格列卫。和APL一样，90%以上的CML患者具有9号和22号染色体的易位，这种易位也形成一种融合蛋白，它能发出信号，使得体内的白细胞完全失去理智，疯狂的增值，最终导致疾病的发生。上世纪90年代后期，国际著名制药公司即瑞士诺华公司推出了一种新的抗癌药――“格列卫”，成为全球第一个直接针对CML病因的药物，而CML也将成为可能治愈的疾病。
APL和CML治疗上的成功无疑给许多白血病患者吃了颗定心丸。也许在不久的将来，随着对肿瘤发病机制的深入研究，所谓的“不治之症”已不再那么可怕，因为科学家们会找到对应的那把钥匙！
