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唐云哲 ，陈立铭 ，孔琪 ，姚菁怡 ，戴宗昊 ，王逸然， ，张嘉倩
1.上海中医药大学附属岳阳中西医结合医院，上海 200437；
2.上海中医药大学附属普陀医院，上海 200062；
3.上海市针灸经络研究所，上海 200030；
4.上海中医药大学附属上海市中西医结合医院，上海 200082
系统性硬化症（systemic sclerosis，SSc）又称硬皮病，是一种罕见的系统性疾病，其特征是皮肤和内部器官的深度纤维化，内皮损伤导致微血管病和自身免疫功能失调。本病临床表现差异较大，患者可仅有局部皮肤受损，也可累及肺、心脏、消化道等内脏器官[1]。2018年5月11日，国家卫生健康委员会等五部门联合印发《第一批罕见病目录》，SSc被收录其中[2]。2019年2月，国家卫生健康委员会宣布建立全国罕见病诊疗协作网，以加强中国罕见病管理，提高罕见病诊疗水平[3]。SSc患者需终身服药，目前以西药作为主要药物，患者经济负担较大，且可能有不良反应。中医药在治疗SSc方面具有一定优势，如不良反应较小、价格较为低廉等，对改善SSc患者的生存现状有一定价值[4]。混合方法是一种将质性与定量方法结合的研究范式，近年来有学者认为混合方法在中医药领域具有较大的应用潜力[5]。为从多个角度真实了解中医药治疗SSc的现状，克服SSc患者群较小的特点，本研究采用嵌套式顺序设计的混合方法，探索扩大中医药治疗方案认知度和接受度的方式，并为中医药干预其他罕见风湿免疫疾病提供参考。
1.1 一般资料
依托上海中医药大学附属上海市中西医结合医院风湿病科（以下简称“科室”）及成都紫贝壳公益服务中心（以下简称“紫贝壳公益”）进行研究。科室SSc专科是上海市中西医结合硬皮病医疗协作中心，INSCAR（硬皮病临床和科研国际协作网）单位。紫贝壳公益注册于成都市民政局，是全国最大的SSc患者关爱组织。研究时间为2020年10-11月。质性研究共访谈来自科室的8例住院患者、4名患者家属及3名专科医生。定量研究共收集来自线上和线下的273份有效问卷。相关支持人员均经过培训。本研究经上海中医药大学附属上海市中西医结合医院伦理委员会批准（2020-099-1）。
1.2 质性研究
质性研究通过访谈收集SSc患者、患者家属及专科医生对中医药治疗的态度和观点。研究遵循“目的性抽样”及“信息饱和”原则[6]，选取科室住院患者、家属及专科医生为访谈对象。
纳入标准：①患者为确诊SSc者，病情稳定，精神意识清楚；
②患者家属需住院期间全程陪护SSc患者；
③医师为独立接诊SSc患者50人次以上者。均为自愿接受访谈，语言表达清楚。
建立多层次人员结构的访谈小组并组织访谈培训，人员包括本科、博士研究生及在职医师，性别不限。以质性研究中描述性现象学研究为指导，根据研究目的建立半结构式访谈提纲进行访谈。患者及家属访谈提纲：①确诊的过程中遇到了哪些困难？②对中医药诊疗方案有什么看法？③中医与西医相比有什么不同？④患病后，生活上发生了哪些改变？医师访谈提纲：①目前有哪些中医药特色诊疗方案？②与西医相比，中医的优势是什么？③对中医药治疗SSc有什么展望？访谈前联络对象，解释访谈目的，获取知情同意，遵循自愿、保密的原则进行访谈。访谈地点为科室示教室，单次时间15～30 min，获取同意后对访谈进行录音和记录。
访谈结束3 d内，由2名研究者背对背听写录音资料，并分析编码，将结果与原始资料比较。整理受访者一般资料，规范化存档。所得资料采用Colaizzi 7步法[7]进行分析。全部访谈结束后分析资料，以真实反映访谈对象对中医药治疗SSc的看法。质性部分根据质性研究统一报告标准（COREQ）[8]进行报告。
1.3 定量研究
定量研究为一项SSc横断面调查的一部分，该横断面调查研究了SSc中医体质及焦虑抑郁情况（中国临床试验注册中心登记号ChiCTR2000038796）。本研究摘录其中医药治疗调查部分，从中提取与质性研究相似的观点作为佐证。研究采用线上与线下结合的形式。线上调查由紫贝壳公益招募其SSc病友会员作为调查对象，通过问卷星平台发放电子问卷；
线下选取科室住院及门诊SSc患者，研究人员发放纸质版问卷。患者纳入标准：①科室门诊及病房SSc患者；
紫贝壳公益SSc会员；
②既往在三级医院确诊为SSc满6个月；
③年龄18～75岁；
④自愿参与研究，依从性好、思维清晰、表达清楚，能理解本研究具体情况及意义。排除有精神诊断史、中风史、严重创伤史、肿瘤史和其他非SSc继发性重大疾病史者。线上患者的基本信息均经紫贝壳公益工作人员确认。研究者基于前期访谈结果自行编纂问卷，内容主要包括SSc患者中医药治疗比例、治疗方式、自觉疗效、不良反应、费用、对中医药疗法的认知等。在科室门诊及病房发放10份问卷进行预调研，确保研究对象对问卷语言理解良好，并纳入最终分析。
1.4 统计学方法
所有问卷结果采用Excel2013进行电子存档，使用SPSS26.0统计软件对数据进行分析。定性及等级数据采用频数和百分比表示，定量数据用表示。采用独立样本t检验分析和Fisher” s精确检验比较质性和定量研究SSc患者的一般资料。
2.1 一般资料
质性研究访谈了8例住院患者，第一诊断均为“系统性硬化症”，女性；
4名患者家属；
3名专科医生（见表1）。研究共访谈15次，转录文字11 975字并分析，最终形成2个主题6个亚主题。定量研究共发放问卷286份，回收问卷286份，其中线上问卷210份，有效问卷210份，线下问卷76份，有效问卷63份，不符合纳入标准7份，填写不规范6份，总有效回收率为95.45%。质性和定量研究的人口学资料比较，性别和年龄差异无统计学意义（见表2）。质性研究患者的病程显著高于定量研究患者（P＜0.05），可能是由于质性研究对象来源于线下就诊患者，病情较重。定量研究结果见表3。
表1 质性研究对象的一般资料
表2 SSc患者一般资料
表3 273份问卷定量研究结果
续表3
2.2 主题分析
2.2.1 中医药治疗发展状况较好，逐步得到患者认可
2.2.1.1 临床疗效较好
根据SSc皮肤增厚变硬、手指肿胀僵直、肢体关节疼痛等临床表现，可将其归属于中医学“皮痹”“皮痿”等范畴。《素问·痹论篇》有类似SSc症状的记载：“痹在于骨则重，在于脉血凝而不流也，在于筋则屈不伸，在于肉则不仁，在于皮则寒。”中医药治疗SSc以扶正祛邪为主要治则，临床以活血化瘀、补气健脾、养血通络等治法最为常用[9]。中药熏蒸[10]、针灸[11]等外治法应用十分广泛，能显著改善患者的皮肤和关节表现。参芪活血方结合青霉胺的中西医分期疗法对SSc患者疗效显著，能使86%的患者病情保持长期稳定[12]。
当前中医药治疗SSc得到了较多患者和家属的认可。W5：“效果还是可以的。因为我刚开始来的话，我的皮肤，特别是这里额头都发光发亮了，然后用了你这边中药的话，吃了这边药还是有效果的。”W12：“自从通过中医治疗，觉得治疗效果很好，原来出汗比较少，看儿子总说热，喜欢开空调和电风扇。现在没有这样，还喜欢上散步。”问卷调查的受访病友中217位曾经或正在进行中医治疗（表3题1，以下简称“题x”），其中70.51%的病友认为中医药治疗可改善病情，但效果因人而异（题10）。未采用中医治疗的病友中，也有29位曾经应用过中成药或中药注射液（题3），大多数认为中成药或中药注射液使疾病得到改善（题4）。273例患者的总中医药使用率为90.11%，总认可改善率为61.90%。支持或较为支持中医/中西医结合治疗的患者占绝大多数，且无人持反对态度（题12）。支持原因上占比最多的是“相信中医”，其次是“不良反应较小”及“效果良好”（题13）。
2.2.1.2 诊疗方案个性化
SSc临床表现具有较大的个体差异，有些患者以皮肤硬化为主，有些则以肺部受累或消化道受累为主。因此分期辨证较为复杂，需根据患者状况灵活施治，治疗多采用中西医结合分期疗法。中医药特色在于可根据患者的中医体质、临床表现及检查结果等，个性化动态调整，具有较强的针对性。例如活动期患者的皮肤硬化发展较快，伴有肌肉酸痛、关节酸痛、咳嗽咳痰、发热等症状，治疗需益气活血为主，辅以清热解毒和抑制血管炎症的药物。W8：“挺好，对症，不过还得加油改善方案。”W2：“当时是血液、循环（方面的问题），这些主要靠中医（治疗）。”接受中医药治疗的患者中63.13%采用了2种及以上治疗方法（题8）。可见中医药干预SSc以辨证为核心确定治疗原则，根据患者具体情况配伍不同的中药、外用及针灸推拿等手段，最终获得较为理想的疗效。
2.2.1.3 不良反应较小
SSc西医治疗方案以免疫抑制剂为主。免疫抑制剂治疗可快速改善症状，但不良反应大，不宜长期应用，许多患者往往因此导致疾病反复、加重。中医药治疗的不良反应相对较小，且是SSc患者支持中医药治疗的重要原因。W2：“我认为中药副作用小一点，我这十五年没吃激素也没吃免疫制剂，就是这样。”W7：“我喜欢中医的，中医效果慢一点，对人的副作用伤害不大的，西医药吃多了，对人体伤害很大的呀。”大多数患者在接受中医治疗后未发生不良反应，或有轻微不良反应（如针刺出血、中药妨碍胃口等）。仅有12位患者因不良反应而停药（题11）。相关研究也表明中医药治疗不良反应较小，如郭敏骅等[13]在观察中药联合青霉胺治疗SSc疗效时发现中药组的不良反应发生率最低，中西药结合组次之。
2.2.2 中医药治疗面临诸多挑战
2.2.2.1 共享信息平台不完善
作为一种罕见病，SSc发病率较低，流行病学研究较难开展，目前我国尚未见SSc发病率的相关报道。不同国家和地区SSc的患病率在21/100万～600/100万范围波动，发病率8/100万～56/100万[14]。截至2021年年末，中国按14.12亿人口估计SSc患者为68 000例，其中尚不包括诊断不足的患者[14]。中华中医药学会于2017年发布了《硬皮病中医临床治疗指南》（公开征求意见稿）[15]，由于普及范围有限，中医药治疗SSc的应用仍不广泛。目前，我国已建立一些罕见病共享信息平台，如罕见病信息网（www.raredisease.cn）、紫贝壳公益（www.zibeikegongyi.com）等，但缺乏中医药诊疗信息。以国内较活跃的SSc组织紫贝壳公益网站为例，其疾病介绍栏目包括硬皮病种类、病因、诊断、治疗等内容，而并无中医药内容展示。
访谈与问卷结果均表明，SSc患者主要通过网络人际传播的方式得知中医药诊疗的信息。W1：“我父母也一直很关心，他们在网上找到一些病友，病友们推荐过来的，然后就说过来试试，然后发现这边治疗、医生们也都特别好，就决定在这治了。”W2：“我们有病友群……我们天津毕竟离上海远一点，就一直没有机会来，这次因为病情好像有点复发，所以就来了。”问卷调查中未选择中医药治疗的受访患者有28.57%是因为不了解相关信息（题2）。患者通过公共媒体以及网络了解中医药治疗仅占26.73%（题7）。因此，中医药治疗SSc在公开渠道方面推广与宣传亟需加强。
2.2.2.2 医疗资源分配不均
罕见病诊疗对高精尖技术有较大的依赖性，使医疗资源分配不均的问题突显。陈馨仪等[16]调查并总结罕见病患者治疗面临的主要问题，来自较远区县的7名患者表示当地三级医院未能确诊疾病，需前往上级权威的医疗机构就诊，其中5人被推荐前往北京、上海等地就医。本研究中我们发现了类似情况。W9：“当时她（爱人）这个病发现的时候，就是整个手发紫，也不知道是什么病，就到杭州各大医院去看……看了一年多以后又到上海的华山医院，在那里看了十年……”W10：“以为是风湿来治，没有什么好的效果，去了市里才慢慢化验免疫强项那些的，才查出来是这种病。”SSc的中医药医疗资源也相当有限，访谈中多名患者表示需要异地奔波就医。问卷显示接受中医治疗的患者中大部分近1年最多仅接受了3次治疗（题6），而中医药强项在于长期治疗随访管理，治疗次数缺少无疑对SSc治疗形成挑战。可见，全国仅有少数医院具备确诊、治疗SSc的能力。医疗资源分配不均的现状让SSc患者不得不四处奔波，甚至耗费数年时间来确诊疾病，对控制疾病转归十分不利。
2.2.2.3 诊疗方案存在一定的不足
中医药治疗SSc目前研究有限，也存在一些问题。首先SSc中医辨证及分型标准化尚不成熟，同一疗法对于病情处于不同时期或体质不同的患者疗效不一[17]，不便于临床直接运用。其次，中医药治疗SSc的临床及实验研究有限，推广难度较大。此外，中医药治疗起效慢、耗时长是受访者普遍提到的问题。W4：“一般如果你在疾病发作期的话，还是西医来控制比较好一点，我这么认为，还是比较好一点，因为你中医毕竟比较慢。还有一个西医的话，对我们人的胃各个伤害还是蛮大的，副作用比较大。”W5：“吃了中药之后，我觉得胃口会影响到，胃口就变差了。以前胃口还挺好的，反正人家说是药三分毒嘛，肯定吃了药都会对这些器官有影响的，一个胃口，然后一个大小便，不是说有很大影响，都会有一点点影响。”W6：“中药稍微慢一点、苦一点对吧。”同样，问卷调查显示不采用中医治疗的原因前2位是“服用中药不方便”“起效较慢”（题2）。此外，价格问题可能也限制中医药疗法的选择（题2、题9）。
3.1 建立健全共享信息平台
随着信息网络的飞速发展，多数百姓希望在自己想了解某种疾病的诊疗信息时，能够便捷地从网上得到相关疾病的疗法和就医途径。由于医疗信息具有极强的专业性，又与百姓的人身安全息息相关，如需提供此类信息服务，除了强大的后台数据储备外，还应有专业人士的支持和监管。罕见病可累及多个系统，多数患者在疾病尚未确诊时易陷入病急乱投医的状态，延误病情。同时，罕见病患病人数少，缺乏有效治疗药物，且药物大多价格昂贵，可及性较低，致使买药乱象频现[18]。故保障罕见病信息共享平台的专业性与安全性尤为重要。
我国已组建覆盖324家医院的全国罕见病诊疗协作网，在协作网内建立起双向转诊、远程会诊制度，开展罕见病病例直报、成立专家委员会、发布罕见病诊疗指南及持续开展培训等工作[19]。在此基础上，协作网的完善需相关机构进一步提高对罕见病的重视程度，组织各地卫生行政部门、医疗机构，整合罕见病诊疗资源，补充中医药罕见病诊疗信息。通过权威平台发布诊疗信息，为患者提供更多就医选择的同时，避免病急乱投医，造成延误病情或上当受骗的不良后果。
3.2 加强社会各界对罕见病的认知
罕见病患病人数相对较少，导致社会大众对罕见病持恐惧、好奇的态度[20]。医务人员对罕见病的认知度也较低[21]，使罕见病长期存在漏诊误诊[22-23]。加强社会各界对罕见病的认知，既能够减少患者病情的延误，又能够促进患者与大众和谐相处。调查发现，高学历、从医年限短、三级医院的医师对罕见病认知度相对较高[21]，因此，就医务人员而言，迫切需要鼓励基层年轻医务人员组织学习罕见病的专业知识，内容包括临床症状、各类检查结果、常用治疗方法等。要加强各学科及医疗机构之间的交流，以便共享信息，减少因医疗水平发展不平衡造成的信息差，进而为患者提供数量更多、质量更优的选择。
对于社会大众可采取线上线下相结合的模式，加大罕见病相关知识的普及力度。线上发布科普文章和短视频，线下推动建立相关公益组织，切实帮助并关怀患者。访谈中也发现不少患者依靠病友组织获得较为可靠的医疗信息。W11：“确诊的过程中很迷茫，去过好几家医院做了活检才确诊，之前听都没听过的病。在网上也是各种搜查，通过紫贝壳公益了解了这种病。”但病友组织以患者为主体，对患者的人文关怀多于专业指导，因此也需要鼓励罕见病专科医生参与到上述活动中，给予具体、专业的指导。
3.3 完善中医药诊疗方案
作为目前中医药运用较多的罕见病种，已有研究探讨中药熏洗[24]、口服[25-26]治疗SSc的潜在机制，推动了中医药方案在罕见病领域里被更多患者、医务人员认可。全国政协委员吴焕淦提出，应进一步重视中医药对罕见病的干预作用[27]。中医药罕见病临床研究需进一步规范，总结辨证规律，得出适用性更强的理法方药，通过调整中药配伍组方、内外同治及中西结合治疗提高疗效。可采用真实世界研究、数据库技术等弥补样本量的不足。需进一步探索汤剂转化为中成药的可能性，优化口感改善剂型，降低服药后的胃肠反应，减少患者就诊后物流、煎煮等隐形成本。需注重罕见病患者的心理需求。“面具脸”、关节疼痛僵直、腰痛等症状使SSc患者外貌与常人不同，生活活动能力下降，进而导致SSc患者出现抑郁或焦虑症状和社会心理功能受限[28-29]。同样，消极的心理状态会促使疾病恶化[30]，发挥中医药优势可对患者心身进行整体干预。
3.4 研究局限性
目前我国关于中医药干预罕见病的研究资料少见，本研究作为一项先导性研究探索中医药干预SSc的优势与问题。由于接受访谈的患者数量较少，得出的结论可能有偏差；
从嵌套式结构出发，定量研究仅作为访谈结论的辅助证明，缺少针对性的量表测量和分析。今后将基于本研究的结论进一步采用定量工具深入研究。
综上所述，中医药治疗SSc具有临床疗效较好、诊疗方案个性化、不良反应较小的优势，逐步得到患者认可，但仍然存在共享信息平台不完善、医疗资源分配不均、诊疗方案不规范等问题。中国罕见病群体的社会认知模糊、经济负担沉重、社会保障满意度低下[31]，因此建立健全共享平台、加强社会各界对罕见病的认知、完善中医药诊疗方案是推广中医药治疗罕见病的必经之路，更是提高罕见病患者生存质量的良好方法。
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