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【摘要】 目的 观察环磷酰胺冲击疗法(CTX-PT)治疗小儿难治性肾病(RNS)的临床疗效。方法 RNS共77例,随机分为治疗组38例,对照组39例。治疗组接受CTX治疗,每2周1次,总累积量为100~150 mg/kg。对照组用环孢素(Cys A),每天5~6 mg/kg,1个月为1个疗程。结果 治疗组与对照组平均缓解期分别为(10.7±3.3)和(35.3±2.9)个月,缓解率分别为76.3%和33.3%,两组比较差异有显著性(均P[1],排除狼疮性肾炎外的继发性肾病综合征,并且具备以下任何一种情况:①肾上腺皮质激素正规治疗初8周无效或仅部分有效;②激素初治8周有效,但复发后再治无效;③在激素治疗过程中出现了频繁复发(指半年内复发2次,1年内复发3次),或肾上腺皮质激素依赖者。
1.2 一般资料 本组77例,为我科2000年3月至2007年4月住院的难治性肾病综合征患儿,男58例,女19例;年龄2~15岁,平均7.4岁。病程3~48月(平均22.4月)。冲击治疗前均按激素中长程疗法予以泼尼松正规治疗。两组一般情况及肾活检病理组织类型相近似(P>0.05),具有可比性。
1.3 治疗方法 治疗组每次给予环磷酰胺(CTX)10 mg/kg,加0.9%氯化钠注射液100~150 ml于1.0~1.5 h内静脉滴注,同时按20 ml/kg给予水化疗法,连用2 d为1疗程。每2周治疗1个疗程,共6~8个疗程,累积量不超过150 mg/kg。用药前均排除临床感染病灶。冲击前后检测血、尿常规,定期检查血生化。冲击疗法同时皮质激素减量,此外根据临床表现给予抗凝、利尿、降血压及中药等对症治疗。
对照组用环孢素(Cys A),每天5~6 mg/kg,1个月为1个疗程,如无效可增加至每天10 mg/kg,若再治疗无效3个月后可停药,有效者6个月后停药。
1.4 临床疗效判定标准 完全缓解:尿蛋白转阴,24 h尿蛋白低于200 mg,血生化逐渐恢复正常,血压及肾功能正常;部分缓解:尿蛋白减少至+~++,血生化接近正常,临床好转;未缓解:尿蛋白、血生化及临床均无好转[2]。
1.5 统计学分析 计数资料用χ2检验,计量资料用t检验,等级资料用秩和检验,全部统计过程在SPSS12.0中进行。
2 结果
2.1 两组综合疗效比较 治疗组完全缓解19例,部分缓解10例,无效9例,总有效率76.3%;对照组完全缓解7例,部分缓解6例,无效26例,总有效率33.3%。经秩和检验,两组综合疗效比较差异有统计学意义(P[3]研究表明,CTX-PT治疗儿童激素依赖性肾病有效率为71.9%,患儿经过治疗后能摆脱激素的依赖,所以CTX-PT不失为一种治疗激素依赖性肾病的较好方案,尤其适合那些对激素不能耐受或存在严重的激素不良反应者。
本组总的缓解率为76.3%,较文献报道的缓解率82.4%[4]略低,可能与多种因素有关。引起对糖皮质激素耐药的原因众多,机制也十分复杂,糖皮质激素受体的异常是最可能的机制之一;糖皮质激素在体内代谢也受多种因素影响及肾病变的病理类型等均与难治性肾病综合征有关。难治性肾病综合征患儿除对糖皮质激素耐药以外,是否还对免疫抑制剂耐药,有无多药耐药现象,都是临床医生应当关注的。
环磷酰胺冲击治疗激素耐药型肾病综合征能降低慢性肾功能衰竭的发生率[4]。本组资料表明,环磷酰胺冲击治疗的方法简便,费用低廉,可明显降低肾病综合征的复发,疗效较好且累积剂量小,近期副作用小,不失为儿童难治性肾病综合征的有效治疗方法。
参 考 文 献
[1] 王海燕,郑法雷,刘玉春,等.原发性肾小球疾病分型与诊断及治疗标准专题座谈会纪要能.中华内科杂志,1993,32(2):131-134.
[2] 曹力,张靖连,陈大坤,等.环磷酰胺治疗小儿激素耐药型肾病综合症疗效观察.中国实用儿科杂志,2002,17(6):363.
[3] 黄文彦,陈荣华,甘卫华,等.环磷酰胺静脉冲击治疗儿童激素依赖性肾病综合征32例疗效分析.中国实用儿科杂志,2002,4:211-213.
[4] 徐虹.激素耐药型肾病综合征的治疗.临床儿科杂志,2005,23(4):202-203.
